Dr. Jesse Owens ve ekibi, gen terapisinde çığır açan bir buluşa imza atarak, "zıplayan DNA" olarak bilinen transpozonları hatalı genleri hedeflemek için başarıyla yönlendirdi. Nobel ödüllü Barbara McClintock tarafından mısırda keşfedilen transpozonlar, genom içinde yer değiştirebilen genetik kod parçacıklarıdır. Owens'ın laboratuvarı, bu doğal mekanizmayı kullanarak sağlıklı genleri genom içine aktarmayı ve böylece hatalı genlerin işlevsel kopyalarıyla değiştirilmesini sağladı. Bu yöntem, hemofili gibi tek bir kusurlu genin vücudun hayati bir protein üretmesini engellediği hastalıkların tedavisinde potansiyel sunuyor.
Önceki transpozon sistemlerinin en büyük kısıtlaması, genom içinde rastgele yerleşmeleriydi. Dr. Owens ve ekibi, bu sorunu aşarak transpozonları DNA'nın "güvenli liman" bölgelerine, yani gen ifadesine açık ancak kanserle ilişkili genlerden uzak alanlara hassas bir şekilde yönlendirmeyi başardı. Bu mühendislik harikası sayesinde, ekip rekor düzeyde doğruluk ve verimlilik elde etti. Son çalışmalarında, hücre başına ortalama 1.2 başarılı gen yerleşimi gerçekleştirdiler ki bu, birkaç yıl önceki %0.1'den daha düşük verimlilik sonuçlarına kıyasla bin kattan fazla bir iyileşme anlamına geliyor. Bu başarı, çalıştıkları neredeyse her hücrenin yeni geni aldığını gösteriyor.
Owens'ın ekibi, transpozon tabanlı terapilerin yeni neslini geliştirmeye devam edecek. Bir sonraki hedefleri, bu teknolojiyi bağışıklık sistemini kanser hücrelerini avlamak ve yok etmek üzere yeniden programlayan CAR T-hücre immünoterapisinde kullanmak. Hawai'de başlayan bu araştırmanın, dünya genelindeki yaşamları etkileyecek bir potansiyele sahip olması, bilim insanları için büyük bir heyecan kaynağı. Bu ilerleme, genetik hastalıkların tedavisinde devrim niteliğinde yeni yollar açabilir.
Bu gelişme, genetik hastalıkların tedavisinde daha güvenli ve etkili yöntemlerin kapısını aralayarak, kişiselleştirilmiş tıp alanında önemli ilerlemeler vaat ediyor.