Yeni bir araştırma, tek seferlik gen düzenleme tedavisinin, kandaki tehlikeli derecede yüksek kolesterol ve diğer yağ seviyelerini düşürmeye yardımcı olabileceğini gösterdi. Amerikan Kalp Derneği'nin yıllık toplantısında sunulan ve New England Journal of Medicine'da yayımlanan Faz 1 klinik denemesi, 15 kişi üzerinde gerçekleştirildi. Araştırmacılar, deneysel gen düzenleme tedavisinin insanlarda güvenli ve etkili olduğunu belirtti. Tek bir ilaç infüzyonu, düşük yoğunluklu lipoprotein (LDL) kolesterolü ve trigliseritleri yaklaşık yarı yarıya düşürdü; bu etki, hastaların kalp hastalığı riskini yaşamları boyunca azaltabilir. Cleveland Clinic'ten Dr. Steven Nissen, sonuçları "oldukça muhteşem" olarak nitelendirdi.
Deneysel ilaç, vücudun genetik kodunda değişiklikler yapan CRISPR teknolojisini kullanıyor. Bu teknoloji, karaciğerde kolesterol seviyelerini artıran tek bir geni manipüle ediyor. Günlük alınması gereken statinler gibi ilaçların aksine, bu yaklaşım tek bir dozdan sonra kalıcı olarak çalışmayı hedefliyor. Bu araştırma, kardiyologlar arasında hem heyecan hem de endişe yarattı. UCLA Health'ten Dr. Karol Watson, bunun "yapabileceğimizi bildiğimiz" iyi bir prensip kanıtı olduğunu ancak uzun vadeli güvenliğin henüz bilinmediğini vurguladı. CRISPR tekniği, bir kişinin genetik yapısında ömür boyu sürecek bir değişiklik anlamına geldiği için, tedavinin karaciğere zarar vermediğinden emin olmak adına devam eden çalışmalar kritik önem taşıyor.
Dr. Watson, zaten çok güvenli ve etkili, günlük oral ilaçların bulunduğunu ve CRISPR'ın çok etkili ve güvenli olduğunu kanıtlaması gerektiğini belirtti. Ancak Dr. Nissen, statin kullanan hastaların yaklaşık yarısının yan etkiler nedeniyle bir yıl içinde ilacı bıraktığını ve bu denemenin standart yaklaşımlarla kolesterolünü düşüremeyen hastaları içerdiğini ifade etti. Duke Üniversitesi Tıp Merkezi'nden Dr. Nishant Shah, teknolojinin günlük uygulamaya geçmesinin henüz çok uzak olduğunu ancak güvenli bulunursa "kardiyovasküler hastalık riski yüksek hastaların bakımı için geleceğin çok umut verici olduğunu" ekledi.
Tek seferlik gen düzenleme tedavisi, yüksek kolesterolü kalıcı olarak düşürme potansiyeliyle kalp hastalıkları riskini azaltmada yeni bir çığır açabilir.