Kandaki kolesterolü tek dozda düşüren gen düzenleme tedavileri deneniyor
Öne çıkanlar
- İnsanlar üzerinde yürütülen iki ayrı klinik çalışmada CRISPR baz düzenleme yöntemi test edildi.
- VERVE-102 tedavisi alan hastalarda 545 güne kadar uzanan kalıcı kolesterol düşüşü saptandı.
- YOLT-101 denemesinde en yüksek dozu alan katılımcılarda LDL kolesterol seviyesi yüzde 74 geriledi.
Aterosklerotik kardiyovasküler hastalıklar dünyada önde gelen ölüm nedenleri arasında yer alıyor. Kandaki düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterolünü düşürmek amacıyla geliştirilen CRISPR ve baz düzenleme temelli tek dozluk gen terapileri klinik deneme aşamasına geçti. Karaciğerde üretilen PCSK9 proteinini hedef alan bu yeni yöntemler, lipid nanopartikülleri aracılığıyla damar yolundan tek seferde uygulanarak genetik yapıyı kalıcı biçimde değiştirmeyi amaçlıyor.
Araştırmacılar, adenin baz düzenleyicileri kullanarak hücre DNA'sındaki çift iplik kırılmalarına yol açmadan doğrudan hedeflenen bazları dönüştürüyor. Verve Therapeutics tarafından yürütülen Heart-2 klinik çalışmasında VERVE-102 tedavisi uygulanan 35 katılımcıda, kanda dolaşan PCSK9 ve kolesterol seviyelerinde doza bağlı belirgin düşüş kaydedildi. YolTech Therapeutics firmasının Çin'de sürdürdüğü YOLT-101 adlı çalışmanın ara verilerinde de benzer şekilde tek dozluk uygulamanın ardından kolesterol seviyesinde yüzde 74'e varan gerileme saptandı.
Tedavi sürecinde lipid nanopartiküllerinin karaciğer hücreleri tarafından daha hızlı emilmesini sağlamak için GalNAc kaplamaları kullanılıyor. Mevcut klinik veriler, hastalarda geçici karaciğer enzim yükselmeleri ve hafif infüzyon reaksiyonları dışında kalıcı bir organ hasarı oluşmadığını gösterdi. Bilim insanları, devam eden klinik denemeler sayesinde ömür boyu ilaç kullanımını ortadan kaldırabilecek kalıcı çözümlerin güvenliğini değerlendiriyor.
Bu özet yapay zekâ ile hazırlanmıştır; ayrıntılar ve doğrulama için orijinal kaynağa başvurun.