Kemogenetik yöntem insan klinik deneylerinde uygulanıyor
Öne çıkanlar
- Çin'de kemogenetik yöntemi kullanan yedi klinik deney tespit edildi.
- Deneylerde hM4Di reseptörünü aktive etmek için yüzde bir oranında düşük doz klozapin kullanılıyor.
- AAV vektörüyle iletilen sentetik reseptör, epilepsi odağındaki aşırı nöronal aktiviteyi baskılıyor.
Sentetik reseptörler aracılığıyla nöronların harici ilaçlarla kontrol edilmesini sağlayan kemogenetik teknolojisi insan deneylerine girdi. Yöntemin geliştiricilerinden Bryan Roth, Çin'de ağrı, Parkinson ve dirençli epilepsi tedavisine odaklanan yedi aktif klinik çalışma tespit etti. Yaklaşık 10 hastanın dahil edildiği bu süreç, laboratuvar düzeyindeki temel sinirbilim araçlarının doğrudan insan sağlığında kullanımına yönelik önemli bir aşamayı temsil ediyor.
Çalışmalarda kullanılan DREADD sistemi, hedef beyin bölgesine viral vektörle (AAV) yerleştirilen modifiye hM4Di reseptörüne dayanıyor. Reseptör, standart nörotransmitterlerle güçlü bağ kurmuyor; ancak çok düşük dozda klozapin verildiğinde aktive olarak nöronal aşırı uyarılmayı baskılıyor. Parkinson denemelerinde kullanılan klozapin miktarının, şizofreni tedavisindeki standart dozun sadece yüzde biri (3,125 mg) seviyesinde tutulduğu bildirildi.
Mevcut birinci nesil uygulamalar pan-nöronal hSyn promotörü kullanıyor ve seçicilik cerrahi enjeksiyon bölgesine göre belirleniyor. Klozapinin diğer reseptörlerle etkileşim riski ve agranülositoz gibi yan etkileri nedeniyle hastaların ilaç kombinasyonları sıkı şekilde takip ediliyor. Araştırmacılar, gelecekte spesifik hücre promotörleri ve DCZ gibi tamamen etkisiz bileşiklerle sistemin çok daha güvenli hale geleceğini belirtiyor.
Bu özet yapay zekâ ile hazırlanmıştır; ayrıntılar ve doğrulama için orijinal kaynağa başvurun.