Göz hücrelerini gençleştirmeyi amaçlayan gen tedavisi insanlarda denendi

Life Biosciences araştırmacıları, glokom hastası üç kişiye uygulanan hücresel gençleştirme tedavisinin ilk klinik sonuçlarını Amerikan Oftalmoloji Akademisi yıllık toplantısında paylaştı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi onaylı Faz 1 denemesinde uygulanan deneysel yöntem güvenli bulundu ve tedavi edilen üç hastadan ikisinde görme alanında iyileşme belirtileri kaydedildi. Çalışma, hücrelerin işlevini yeniden kazandırmak amacıyla hücresel yeniden programlama yaklaşımını insan üzerinde deneyen ilk klinik uygulamalar arasında yer alıyor.

Araştırmacılar, 2012'de Nobel Ödülü kazandıran dört Yamanaka faktöründen üçünü kullanarak retinal gangliyon hücrelerini embriyonik evreye döndürmeden gençleştiren değiştirilmiş bir yöntem uyguladı. Kanser riski taşıyan dördüncü faktörün elenmesiyle hazırlanan gen dizilimi, gözün arkasındaki camsı sıvıya enjekte edildi. Tedavi mekanizması, hücrelerin yaşlandıkça biriktirdiği hatalı epigenetik sinyalleri temizleyerek optik sinir bağlantılarını yeniden kurmayı amaçlıyor. Hücre aktivasyonu, hastaların sekiz hafta boyunca aldığı doksisiklin etken maddeli bir antibiyotik ile kontrol edildi.

Elde edilen ilk bulguların ardından araştırma ekibi, tedavinin güvenliğini ve en uygun seviyesini belirlemek amacıyla doz miktarını üç katına çıkarmayı planlıyor. Bilim insanları, yöntemin ani görme kaybına yol açan NAION hastalığı dahil olmak üzere diğer göz rahatsızlıklarında da uygulanabileceğini bildirdi. Ekip, aynı epigenetik yeniden programlama tekniğinin beyin, karaciğer ve eklem dokularındaki yaşa bağlı hastalıklarda da işlev görebileceğini belirtti.