CRISPR gen terapisi kolesterolü tek dozda bir yıl boyunca düşürdü
Öne çıkanlar
- Tek doz CTX310 tedavisi, en yüksek dozda LDL kolesterolü yüzde 52,5 oranında düşürdü.
- Hastalardaki trigliserit seviyeleri 12 ay sonunda yüzde 47,8 geriledi.
- Bir yıllık takip süresince tedaviye bağlı ciddi bir yan etki kaydedilmedi.
Cleveland Clinic liderliğindeki araştırmacılar, tek doz uygulanan CRISPR-Cas9 gen düzenleme tedavisinin bir yıl boyunca kötü kolesterol ve trigliserit seviyelerini güvenli biçimde düşürdüğünü açıkladı. İlaçlara dirençli lipid bozukluğu bulunan 15 hastanın katıldığı Faz 1 klinik çalışmasının sonuçları, 2026 Avrupa Kardiyoloji Derneği toplantısında sunuldu ve New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı.
Araştırmada CTX310 adlı deneysel gen düzenleme tedavisi test edildi. Karaciğere ulaşan bu tedavi, kalp hastalıklarıyla doğrudan ilişkili olan ANGPTL3 genini devre dışı bırakıyor. Çalışma kapsamında tek seferlik infüzyonla en yüksek dozu alan hastalarda 12 ayın sonunda LDL kolesterol seviyesinde yüzde 52,5, trigliserit seviyesinde ise yüzde 47,8 oranında kalıcı düşüş kaydedildi.
Bir yıllık takip sürecinde tedaviye bağlı herhangi bir ciddi olumsuz yan etki bildirilmedi. CRISPR Therapeutics AG tarafından finanse edilen çalışmanın araştırmacıları, tedavinin etkinliğini doğrulamak amacıyla daha geniş katılımcı gruplarıyla yeni denemelere hazırlanıyor. Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi kuralları gereğince hastalar 15 yıl boyunca güvenlik takibinde kalacak.
Bu özet yapay zekâ ile hazırlanmıştır; ayrıntılar ve doğrulama için orijinal kaynağa başvurun.