Deneysel gen terapisi ilaca dirençli epilepsi nöbetlerini yüzde 90 azalttı
Öne çıkanlar
- Deneysel gen terapisi, ilaca dirençli üç hastada aylık epilepsi nöbetlerini yüzde 90'dan fazla azalttı.
- AAV9 virüsüyle aktarılan gen, nöronların klozapin ilacına bağlanarak sakinleşmesini sağladı.
- Katılımcılarda ciddi yan etki görülmezken araştırmacılar uzun vadeli ilaç güvenliği için yeni moleküller önerdi.
İlaca dirençli epilepsi hastası üç yetişkin, beyinlerine doğrudan uygulanan deneysel gen terapisi sayesinde nöbet sıklığında yüzde 90'ın üzerinde düşüş yaşadı. Pekin'deki Xuanwu Hastanesinden beyin cerrahı Yang Dai ve ekibinin yürüttüğü erken aşama klinik deneyin sonuçları The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı. Çalışmaya katılan bireylerde ciddi bir yan etki gözlenmedi.
Araştırmacılar, hipokampal skleroz nedeniyle nöbet geçiren hastaların beynindeki sorunlu bölgeye adeno-ilişkili virüs 9 (AAV9) aracılığıyla özel bir gen aktardı. Kemogenetik adı verilen bu yaklaşımda aktarılan gen, nöronların klozapin adlı ilaca duyarlı özel almaçlar üretmesini sağladı. Hastalara verilen klozapin bu almaçlara bağlanarak aşırı elektriksel aktivite üreten nöronları baskıladı ve nöbetlerin önüne geçti.
Uzmanlar sonuçları olumlu karşılarken araştırmanın yalnızca üç kişiyle sınırlı kalmasına dikkat çekti. Londra Üniversite Akademisinden nörolog Matthew Walker, yöntemin gücünü ilacın dozuyla ayarlayabilmenin avantaj olduğunu belirtti. Walker, yüksek dozlarda kalp sorunlarına yol açabilen klozapin yerine gelecekte daha güvenli bileşiklerin geliştirilmesi gerektiğini vurguladı.
Bu özet yapay zekâ ile hazırlanmıştır; ayrıntılar ve doğrulama için orijinal kaynağa başvurun.